O negócio de desenvolvimento e venda de medicamentos é uma indústria enorme, com as empresas trazendo bilhões em receita todos os anos. Globalmente, as vendas de medicamentos prescritos devem ultrapassar US $ 1,3 trilhão em 2018. As vendas de produtos farmacêuticos são maiores do que o produto interno bruto de 15 países, combinados. Para algumas pessoas, particularmente aquelas com doenças raras, o custo desses medicamentos pode ser caro. Drogas órfãs, medicamentos destinados a tratar doenças experimentadas por apenas algumas pessoas, podem facilmente custar bem nos seis números.
Algumas companhias de seguros não cobrirão todas ou uma parte significativa desses medicamentos, deixando as famílias e os indivíduos afetados para lidar com os próprios custos. Este é um encargo financeiro significativo para muitos e causou um grande escrutínio em relação à indústria.
Algumas medidas foram postas em prática para compensar os custos, como organizações sem fins lucrativos e programas de assistência médica. Embora isso possa ser útil para alguns, uma grande porcentagem de pessoas não se qualifica e tem que desembolsar esses medicamentos para salvar vidas.
01 Glybera
Sua fabricante, a UniQure, disse em 2017 que não estaria renovando a autorização de comercialização da droga na Europa. Apesar de seu alto preço, Glybera nunca pegou devido à demanda de pacientes extremamente limitada.
02 Soliris
Soliris pode custar pacientes até US $ 700.000 por ano, um medicamento eficaz usado para tratar a hemoglobinúria paroxística noturna. Apenas 8.000 pessoas no mundo têm essa condição. A doença destrói os glóbulos vermelhos, causando infecções, anemia e coágulos sanguíneos.
Em setembro de 2017, as autoridades canadenses ordenaram que a fabricante Alexion Pharmaceuticals reduzisse o preço da Soliris, chamando-a de excessiva.
03 Elaprase
Elaprase é usado para tratar a Síndrome de Hunter, uma condição extraordinariamente rara que afeta apenas 500 pessoas nos Estados Unidos que inibem a função cerebral e o desenvolvimento físico. O custo anual do medicamento é de mais de US $ 500.000.
04 Naglazyme
Naglazyme é usado para tratar a síndrome de Maroteaux-Lamy, uma condição que afeta os tecidos conjuntivos. Os sintomas comuns incluem nanismo, desenvolvimento inibido, problemas cardíacos e danos cerebrais. O medicamento custa mais de US $ 365.000.
05 Cinryze
Cinryze trata uma condição chamada angioedema, uma doença que afeta uma em 50.000 pessoas nos Estados Unidos. A um custo de 350 mil dólares por ano, a droga administra o inchaço das mãos, garganta e estômago.
06 Folotyn
Folotyn é uma terapia para uma forma rara de câncer chamado linfoma de células T. É considerado um tratamento de último recurso que dura seis semanas. Com um custo de mais de US $ 320.000, não se mostrou que ele prolonga a vida por muito tempo, então é usado normalmente apenas em circunstâncias extremas.
07 Acthar
Acthar é prescrito para tratar espasmos infantis ou convulsões. Essa condição geralmente afeta crianças entre quatro e 11 meses de idade, mas o Acthar é aprovado para tratar crianças de até dois anos de idade. Também é usado para tratar uma variedade de condições em adultos, incluindo a esclerose múltipla. Custa mais de US $ 200.000 por ano.
Um estudo de 2017 no Journal of American Medical Associaton questionou a eficácia do Acthar, sugerindo que não era mais eficaz do que outros tratamentos menos caros disponíveis.
08 Myozyme
Myozyme é um tratamento para Pompe, uma doença rara e por vezes fatal que ataca o coração e os músculos esqueléticos. Quando afeta bebês, a mortalidade geralmente atinge o primeiro ano. A miozima é uma enzima específica do glicogênio lisossomal que, em estudos, aumentou a capacidade de sobrevivência e reduziu a dependência de pacientes com ventiladores. Seu custo anual é entre US $ 100.000 e US $ 300.000 por ano. Não está atualmente disponível nos EUA